/11 /11

Д-р Џоана Курцберг од универзитетот „Duke“ во Дурхам, САД, би сакала до 2014 год. на овој начин да третира 12 пациенти во рамките на една студија.

Од досегашните студии е познато дека трансплантацијата на матични клетки од папочна врвца кај генетски условените метаболни болести, покажува дотолку подобри резултати, доколку порано се изведе. Третманот на бебињата пред нивното раѓање би водел кон продлабочување на досегашните знаења и ќе биде прв ваков третман во светот.

Во студијата можат да се вклучат идните мајки, чии деца покажуваат знаци за висок ризик од генетски предодредена метаболна болест, како Крабе-овата болест или Тај-Сакс-овиот синдром. Ако на почетокот од бременоста биде дијагностициран таков генетски дефект, во 12-14 недела од бременоста на бебето ќе му биде инјектирана донирана крв од папочна врвца директно во стомачната празнина. До раѓањето клетките имаат време „да пораснат“. Доколку по раѓањето се утврди дека донираните клетки повеќе не се присутни или дека присутните донирани клетки не успеале да го „поправат дефектот“, ќе биде спроведена конвенционална терапија во првите недели по раѓањето.

„Идејата е на детето да му се дадат матични клетки од здрав донор, кои имаат потенцијал да ги заменат оштетените гени со здрави“, вели Курзберг, пионер во областа на терапија со матични клетки кај деца.

Познати се околу 45 генетски условени метаболни болести, уште попознати како лизозомални болести. За сите е заедничко нарушена активност на одреден ензим, така што продуктите на метаболизмот не можат докрај да бидат разградени. Со тек на време тие продукти се натрупуваат во организмот, што на крајот доведува до оштетувања на ткивата и органите. Околу едно од 7500 деца е засегнато од ваква болест. Кај некои заболувања може да се спроведе супституциона (заместителна) терапија со ензими, кај други сеуште не постои никаква можност за терапија. Во многу од овие случаи животниот век на малите пациенти значително е скратен.